Tofersen
| Tofersen | ||
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| Identificadores | ||
| Número CAS | 2088232-70-4 | |
| Código ATC | No adjudicado | |
| Código ATCvet | No adjudicado | |
| DrugBank | DB14782 | |
| Datos clínicos | ||
| Vías de adm. | Inyección intratecal | |
Tofersen es un medicamento indicado en el tratamiento de pacientes diagnosticados de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen de la proteína superóxido dismutasa 1 (SOD1-ALS). Su uso puede aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en mayo de 2023 y por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en abril de 2024. Es un oligonucleótido antisentido dirigido al ARN mensajero del gen SOD1. Se administra mediante inyección intratecal. [1] [2] [3]
Mecanismo de acción
Los oligonucleótidos antisentido son pequeños fragmentos de ácido nucleico, de entre 13 y 25 nucleótidos, complementarios de la secuencia de un gen, se unen al ARN mensajero del mismo y evitan así la producción de una proteína mutada.
Véase también
Referencias
- ↑ Tofersen, el oligonucleotido antisentido contra la esclerosis lateral amiotrófica. Autor: Lorena Vidal Gil. Departamento de Fisiología, Genética y Microbiología. Universidad de Alicante. Consultado el 20 de mayo de 2025.
- ↑ Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. Consultado el 22 de mayo de 2025.
- ↑ «New treatment for rare motor neuron disease recommended for approval». European Medicines Agency (EMA). 23 de febrero de 2024. Consultado el 20 de mayo de 2025.